Una nueva droga desarrollada en Israel revierte una enfermedad muscular mortal

Investigadores israelíes trataron por primera vez una enfermedad muscular hereditaria que causa inmovilidad total y eventualmente la muerte.

Mujer africana haciendo actividad física. Foto: Creative Commons

 Expertos israelíes analizaron, por primera ocasión, una enfermedad muscular que se hereda y causa inmovilidad total o la muerte. Para ello, un fármaco se administró en un paciente al borde de morir, inmóvil y dependiente de la ventilación artificial por más de un año.

No solo dejó de deteriorarse, sino que mejoró: respira sin ayuda por horas consecutivas, mueve mucho los brazos y las piernas e incluso alimenta a su nieto. Esta fue la primera vez que un humano se trató con esta droga.

Se les otorgó un permiso de uso compasivo para usarlo, lo que permite a los pacientes terminales que cumplen ciertos criterios médica acceder a medicamentos que están en ensayos clínicos. Otros pacientes aún esperan tratamiento.

La enfermedad muscular de la cintura escapular (LGMD) se desarrolla a los 40 años, progresa hasta la inmovilidad completa de las extremidades y los músculos del pecho a los 50 años. La misma se causa por una mutación en el gen que codifica una enzima, lo que le impide crear colesterol y otros productos médicos.

Este nuevo fármaco contiene un producto sintetizado que crea este enzima del que carecen los pacientes con LGDM. Los investigadores prevén que hay de decenas a cientos de personas afectadas por esta enfermedad hereditaria que se beneficiarían con esta nueva forma.

Fuente: Aurora Digital
https://aurora-israel.co.il/una-nueva-droga-revierte-la-enfermedad-muscular-mortal/

 



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