Niños con atrofia muscular espinal recibirán costosos medicamentos por compasión

80 jóvenes israelíes sufren de la extraña enfermedad genética.

Una niña mirando a los monos en el safari de Ramat Gan desde su cama de hospital.
(Foto: RAMAT GAN SAFARI)

Hasta 15 niños con casos severos de atrofia muscular espinal (AME) debilitante recibirán el medicamento Spinraza, que cuesta NIS 2 millones por año por paciente.

El fármaco huérfano será suministrado por su desarrollador, Biogen Inc., por compasión, dijo el martes el Ministro de Salud, Ya’acov Litzman, al Comité de Finanzas.

Un total de 80 jóvenes israelíes padecen la extraña enfermedad genética, que puede mejorar significativamente con la ayuda de la droga. La Comisión Europea aprobó el medicamento para su comercialización seis meses después de que la FDA lo aprobó para tratar a niños con AME. Litzman ha dado instrucciones a todos los hospitales para que proporcionen el medicamento como una respuesta inmediata al AME para todos los pacientes graves (tipo 1) que padecen la enfermedad.

La AME es un raro trastorno neuromuscular que causa un desgaste muscular progresivo, que a menudo conduce a la muerte prematura. Se ha encontrado que Spinraza (nusinersen) mejora significativamente el funcionamiento del paciente. El ministro le dijo al comité que está trabajando en una forma de proporcionar tratamiento a cada paciente que necesita el medicamento, pero no explicó cómo.

Si el fármaco deberira ser suministrado por la canasta de servicios de salud para 2018, cuyos contenidos se están decidiendo ahora, casi un tercio habría ido a pagar por Spinraza. El comité de la canasta de salud se enteró de que Gran Bretaña enfrenta un dilema similar y suministrará la droga a algunos de sus niños afectados.

 

Fuente: The Jerusalem Post
Traducido: Consulado General H. de Israel en Guayaquil