Nuevo fármaco brinda esperanza en la batalla contra la leucemia aguda, dicen investigadores de la U Hebrea

Las pruebas muestran una tasa de curación del 50% en ratones de laboratorio; una sola molécula ataca a muchas proteínas de la leucemia y activa un gen supresor de tumores; se espera que los ensayos en los EE.UU. se inicien en 2019

Imagen ilustrativa de la destrucción de una célula de leucemia
(Dr_Microbe, iStock by Getty Images)

Investigadores de la Universidad Hebrea de Jerusalén dijeron que han desarrollado una nueva droga biológica que tiene una tasa de curación del 50% en ratones de laboratorio con leucemia aguda.

Los resultados fueron publicados la semana pasada en la revista científica Cell.

La leucemia mieloide aguda es uno de los cánceres más agresivos, y aunque otros cánceres se han beneficiado de nuevos tratamientos, ha habido pocas noticias alentadoras para la mayoría de los pacientes con leucemia en los últimos 40 años, señalaron los investigadores en un comunicado. (Una excepción notable es el medicamento Gleevec, que ataca a la leucemia mieloide crónica y se basa en el trabajo del investigador israelí Eli Canaani en el Instituto Weizmann).
Los derechos sobre la molécula que desarrollaron ya han sido vendidos por Yissum, el brazo de transferencia de tecnología de la Universidad Hebrea, a la firma farmacéutica estadounidense BioTheryX, con quien el equipo de investigadores continuará trabajando para desarrollar aún más el medicamento y solicitar la aprobación de la FDA para estudios clínicos de fase I en humanos.

Una imagen ilustrativa de un paciente con cáncer y goteo de perfusión. (CIPhotos, iStock de Getty Images)

La leucemia mieloide aguda (LMA) en adultos es un tipo de cáncer en el que la médula ósea produce mieloblastos anormales, un tipo de glóbulo blanco, glóbulos rojos o plaquetas, según el Instituto Nacional del Cáncer.
Eventualmente, una persona con la enfermedad comenzará a carecer de glóbulos rojos que ayudan a transportar oxígeno, plaquetas que detienen el sangrado y glóbulos blancos que protegen el cuerpo de enfermedades. Eso se debe a que el cuerpo enfermo está demasiado ocupado produciendo las células blásticas leucémicas, y el resultado puede ser mortal.
La leucemia es difícil de tratar debido a que la variedad y cantidad de proteínas que produce permite que las células cancerosas crezcan rápidamente y las protege contra los tratamientos de quimioterapia.
Hasta la fecha, la mayoría de los medicamentos biológicos contra el cáncer utilizados para tratar la leucemia atacan solo a las proteínas de células leucémicas individuales. Sin embargo, durante este tipo de tratamiento de “terapia dirigida”, las células leucémicas activan rápidamente otras proteínas para bloquear el fármaco. El resultado son células leucémicas resistentes a los medicamentos que vuelven a crecer y renuevan la enfermedad.
El nuevo medicamento desarrollado por el profesor Yinon Ben-Neriah y su equipo de investigación en la Facultad de Medicina de la Universidad Hebrea de Jerusalén funciona como una “bomba de racimo”, dijeron los investigadores en un comunicado.
La molécula que desarrollaron – mediante la manipulación química de una célula cancerosa – ataca varias proteínas leucémicas a la vez, lo que dificulta que las células leucémicas activen proteínas adicionales para evadir la terapia.

El Profesor Yinon Ben-Neriah de la Facultad de Medicina de la
Universidad Hebrea de Jerusalén (HU) (Cortesía)

Los investigadores vieron “un cambio drástico incluso después de una sola dosis del nuevo medicamento”, dijo Ben-Neriah en el comunicado. “Casi todos los signos de leucemia de los ratones de laboratorio desaparecieron de la noche a la mañana”.
“La molécula única ataca a muchas proteínas de la leucemia a la vez y destruye todos los oncogenes, y activa el gen supresor de tumores P53”, dijo Ben-Neriah en una entrevista telefónica.
“P53 es un buen tipo”, explicó. El nuevo fármaco no solo mata las células cancerosas, sino que también destruye los “antagonistas” que actúan contra el P53, ayudando a activar el supresor tumoral.
La molécula “funcionó muy bien con ratones”, dijo, tanto en ratones que tenían leucemia como en aquellos a los que se inyectó leucemia humana. “Funcionó incluso en la leucemia humana más agresiva” inyectada en los ratones, dijo.
El medicamento desarrollado por los investigadores está en forma de píldora, no de inyección, dijo Ben-Neriah.
Ben-Neriah dijo que esperaba que el estudio clínico de fase I comenzara en los Estados Unidos a principios de 2019. Tomará un mínimo de dos o tres años antes de que el medicamento pueda comercializarse, dijo.
A la vista
La leucemia es solo una indicación para el medicamento, dijo. Los investigadores están tratando de expandir su uso a otros cánceres, incluyendo linfoma, mieloma múltiple, melanoma y cáncer colorrectal, dijo.

Además, dijeron los investigadores, este fármaco de molécula única logra el trabajo de tres o cuatro fármacos por separado, reduciendo la necesidad de los pacientes de cáncer de estar expuestos a varias terapias y lidiar con sus efectos secundarios, a menudo insoportables. Esta molécula no causó efectos secundarios preocupantes en los ratones, en quienes se realizaron estudios de seguridad.

También prometedor, dijeron los investigadores, es que se encontró que ese nuevo fármaco es capaz de erradicar las células madre de la leucemia. Este ha sido durante mucho tiempo el gran desafío en la terapia del cáncer y una de las principales razones por las que los científicos no han podido curar la leucemia aguda.

 

Fuente: The Times of Israel