Startup israelí espera combatir el Alzheimer con una droga que destruye las enzimas

Después de pruebas en laboratorio, ProteKt Therapeutics dice que el compuesto que inhibe la enzima PKR puede conducir a mejoras cognitivas y retrasar el progreso de la enfermedad; el camino por delante es largo

Imagen ilustrativa de una persona mayor con un bastón (oneinchpunch, iStock by Getty Images)

La startup israelí ProteKt Therapeutics está desarrollando un medicamento para tratar las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer al atacar una enzima que se cree que juega un papel en el desarrollo de la devastadora enfermedad neurodegenerativa que causa pérdida de memoria e incapacidad para funcionar.

La startup espera que al inhibir la enzima, pueda lograr mejoras cognitivas en los pacientes y retrasar el progreso de la enfermedad. También espera que el mismo tratamiento, cuando se desarrolle, pueda ayudar con otras enfermedades neurodegenerativas como ELA, Huntington y Parkinson.

La empresa fue fundada por la Corporación Económica de la Universidad Carmel-Haifa y el Fondo de Innovaciones Carmel, basada en la investigación del profesor Kobi Rosenblum de la Universidad de Haifa y formó parte de la incubadora de biotecnología FutuRx.

«Se ha demostrado por trabajos de investigación realizados por el inventor, el profesor Kobi Rosenblum, y otros científicos que inhibir esta enzima, llamada PKR, puede conducir a una mejora cognitiva», dijo en una entrevista telefónica Yotam Nisemblat, director ejecutivo de la firma con sede en Ness Ziona.

Explicó que todos tienen la enzima, pero se descubrió que las personas con Alzheimer tienen niveles elevados o «sobre activación» de PKR. «Inhibir» la enzima, dijo, puede devolverla a su nivel normal de funcionamiento.

Yotam Nisemblat, director ejecutivo de ProteKt Therapeutics (Cortesía)

Utilizando un proceso robotizado e informatizado para filtrar millones de moléculas, ProteKt ha identificado una serie de 150 pequeños compuestos sintéticos que podrían ayudar a inhibir la enzima.

Después de la prueba, «identificamos varias moléculas que podrían ser inhibidores de la enzima», dijo Nisemblat. «Mostramos que los compuestos que identificamos son beneficiosos para los modelos de Alzheimer en el laboratorio».

Se descubrió que los compuestos pueden reducir los marcadores neuro inflamatorios que son típicos de la enfermedad de Alzheimer y proteger las neuronas en el cerebro de la toxicidad de las beta amiloides, péptidos formados por 36-43 aminoácidos que son los componentes principales de las placas amiloides encontradas en el cerebro de personas con Alzheimer.

También se descubrió que los compuestos, agregó Nisemblat, tenían la capacidad, en el laboratorio, de mejorar elementos críticos de la funcionalidad neuronal de las células, lo que indica su potencial para mejorar la cognición.

En noviembre, la empresa anunció que había recaudado $ 3.6 millones de inversores, incluido el fondo FTQ Fonds de solidarité de Quebec y la firma farmacéutica coreana Bukwang Pharmaceutical, que se unió a los inversores existentes FutuRx, OrbiMed, Johnson & Johnson Innovation – JJDC, Inc., Takeda Ventures, Inc. y RM Global Partners (RMGP) BioPharma Investment Fund por una participación en la empresa.

Las ganancias del financiamiento se utilizarán principalmente para ayudar a la empresa a reducir el grupo que ha seleccionado e identificar la molécula más efectiva, mejorarla aún más y asegurarse de que sea «selectiva, estable y soluble» – todos factores necesarios al desarrollar un medicamento.

«Nos enfocaremos en desarrollar una molécula» de las muchas identificadas, dijo Nisemblat.

La empresa también espera demostrar que el compuesto puede ser efectivo en animales y no solo en el laboratorio, y que tiene la capacidad de ingresar al cerebro a través del torrente sanguíneo al cruzar la barrera hematoencefálica, un borde semipermeable que separa la sangre circulante del cerebro y otros fluidos en el sistema nervioso central.

Nisemblat está consciente de que el camino a seguir es largo y precario, y debido a que no existe una causa clara y única de la enfermedad de Alzheimer, tampoco existe un «objetivo único» al tratar de vencer la enfermedad.

«Los tratamientos tradicionales no son beneficiosos», dijo. La industria ha estado buscando nuevas formas de frenar la progresión de la enfermedad y detener el deterioro de las patentes.

«Creemos que nuestro nuevo mecanismo podría hacer eso», dijo. «El desarrollo llevará algún tiempo, solo estamos al comienzo de nuestro camino de desarrollo, pero creemos que atacar el mecanismo PKR tendrá un efecto significativo en la progresión y magnitud de la enfermedad».

El financiamiento también permitirá a la compañía alcanzar una etapa de desarrollo, después de lo cual podrá recaudar fondos adicionales para realizar ensayos clínicos con pacientes, dijo.

La incubadora de biotecnología FutuRx se creó a través de una asociación entre Johnson & Johnson Innovation, Takeda Pharmaceutical Company, OrbiMed Partners Israel y la Autoridad de Innovación de Israel, con el objetivo de fomentar la innovación en la etapa inicial y crear medicamentos innovadores que puedan pasar del laboratorio al mercado.

La inversión de Fonds de solidarité FTQ en ProteKt es la primera del fondo en el campo de las enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, dijo Didier Leconte, vicepresidente de Inversiones, Ciencias de la Vida y Fondos de Fondos en Fonds, en un comunicado anunciando la financiación en Noviembre.

Fuente: The Times of Israel 
Traducción: Consulado General H. de Israel en Guayaquil